例如戈谢病,是为数不多的存在有效治疗*物的罕见病。
“土豆啊,你都长芽了,我咋还不长牙?”沈阳一5岁男孩得了一种罕见病,他不长牙,也不出汗。
15岁男孩患罕见病“木头人”渴望帮助。
经***301医院、*协和医院检查确诊小烁涵患了一种罕见病叫戈谢病,体内缺失葡萄糖脑苷脂酶。
此外,苯**尿症、戈谢病、亨廷顿舞蹈症等都属于罕见病,目前皆缺乏有效的治疗方法。
对赛诺菲来说,这可能预示着麻烦,赛诺菲正要仰仗健赞的经验以获得蛋白治疗*物并进入罕见病*物市场。
在罕见病防治专家口中,戈谢病被反复提及,因为它是目前有明确治疗方法和治疗效果的罕见病种中治疗费用最贵的一种。